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北京3月30日電 (記者 孫自法)中國科學院科學傳播局30日發(fā)布消息說，中國科學家領銜的國際研究團隊經(jīng)過4年努力，首次利用基因編輯技術(CRISPR/Cas9)和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因“敲入”豬，精準地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病。
這一重要科研成果于北京時間3月30日在線發(fā)表在生物學頂尖學術期刊《細胞》上，該研究為開發(fā)治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩(wěn)定、可靠的動物模型，也為培育其它神經(jīng)退行性疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據(jù)。論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學研究員、美國Emory大學李世華(ShihuaLi)教授。
專家表示，神經(jīng)疾病基因“敲入”豬的成功，將推動中國發(fā)展出大動物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病，以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程。同時，該動物模型可用于干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福于人類。
中科院院士裴鋼教授指出，中國在制定發(fā)育與生殖研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規(guī)劃時，就前瞻性地布局了大型實驗動物模型包括豬和猴的培育內(nèi)容，并在后來的“干細胞國家重大科學研究計劃”中持續(xù)加大經(jīng)費投入。中國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次中國科學家在豬的疾病模型研究中又取得重大進展，表明中國在大動物模型的研究中已走在世界前列，將極大地推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
多年從事研究亨廷頓病的權威專家、美國加州大學洛杉磯分校楊向東教授認為，亨廷頓舞蹈病基因“敲入”豬的建立是神經(jīng)退行性疾病研究領域中一個里程碑式的發(fā)現(xiàn)，將使科學家能更深入了解神經(jīng)細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。(完)
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